Per la prima volta, alcuni ricercatori hanno usato piccole molecole di RNA impacchettate all'interno di virus per curare topi con una malattia ereditaria. Il risultato potrebbe condurre presto verso trial clinici sugli esseri umani basati sull'interferenza dell'RNA (RNAi). La corea di Huntington e l'atassia spinocerebellare (SCA) sono malattie ereditarie, dovute a una proteina difettosa, caratterizzate da degenerazione nervosa, perdita di coordinazione e spasticità. Rimuovere la proteina tossica è un compito difficile che gli attuali farmaci non sono in grado di eseguire. L'RNAi invece potrebbe esserne in grado, in quanto può portare fuori strada lo specifico RNA messaggero (mRNA) che contribuisce a produrla.
Svelare i misteri dell'invecchiamento del cervello è uno dei principali obiettivi delle neuroscienze, soprattutto visto l'aumento della popolazione anziana e l'ovvio desiderio di conservare la funzionalità cerebrale più a lungo possibile. Ora un team di ricercatori del Children's Hospital e dell'Harvard Medical School di Boston ha scoperto un tipo di impronta genetica associata con l'invecchiamento cerebrale che potrebbe contribuire al declino cognitivo legato alla vecchiaia. Lo studio, pubblicato dalla rivista "Nature", è stato anticipato online il 9 giugno 2004.