Le strategie di trattamento attivo sembrano accelerare la risalita delle piastrine nei bambini con esordio recente di ITP, ma non evitano lo sviluppo di ITP cronica, né causano una riduzione della morbosità durante il follow up.

Obiettivo di questo studio longitudinale prospettico realizzato in 98 centri di 5 paesi Nordeuropei era quello di indagare se, in bambini con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), il trattamento precoce con immunoglobuline e/o corticosteroidi riducesse la morbosità a breve e lungo termine.

I centri partecipanti sono stati divisi in tre gruppi sulla base della frequenza di trattamento dei bambini entro 14 giorni dalla diagnosi: più di 2/3 (frequenza alta), tra 1/3 e 2/3 (frequenza intermedia), meno di 1/3 (frequenza bassa). È stato confrontato il decorso della malattia dal 15° giorno fino a 6 mesi dopo la diagnosi. Il confronto è stato limitato ai bambini con conta piastrinica <20 x 109/l e con dati completi di follow up.

Outcomes studiati erano la durata del rischio di emorragia intracranica o maggiore (tempo intercorso tra la diagnosi e la persistenza di piastrinopenia <20 x 109/l), la durata della piastrinopenia (tempo intercorso tra la diagnosi e una conta piastrinica <150 x 109/l), la comparsa di eventi legati alla condizione (episodi di sanguinamento, cadute nella conta piastrinica) e la necessità di intervento (ospedalizzazioni, trattamenti, esami di midollo).

Nel triennio 1998-2000, 506 bambini con esordio di ITP sono stati registrati dai 98 centri partecipanti. Sulla base dei criteri di inclusione sono stati analizzati 383 bambini, di cui 156 nel gruppo ad alta frequenza di intervento, 143 in quello a frequenza intermedia e 84 in quello a bassa frequenza. I tre gruppi di bambini erano simili clinicamente ma, come atteso, il tasso di trattamento iniziale differiva marcatamente (89%, 57% e 14% di bambini trattati, rispettivamente nel gruppo a frequenza alta, intermedia e bassa). Al giorno 15 il periodo di rischio era terminato nel 67%, 67% e 52% dei bambini (p<0.05) e la piastrinopenia considerata risolta nel 38%, 29% e 29% rispettivamente (p<0.20).

A distanza di un mese il tasso di guarigione era vicino al 50% nei tre gruppi, arrivando a circa il 75% dopo i 6 mesi, con riscontro di ITP cronica rispettivamente nel 27%, 22% e 25% dei bambini, senza quindi differenze tra i 3 gruppi. La durata media del periodo di rischio nei bambini con ITP acuta è stata nei tre gruppi rispettivamente di 10, 12 e 14 giorni. Durante il follow up si sono verificati uno o più eventi correlati alla malattia rispettivamente nel 23%, 22% e 19% dei casi, e sono stati sottoposti a intervento rispettivamente il 19%, 13% e 11% dei bambini.

Gli autori concludono che le strategie di trattamento attivo sembrano accelerare la risalita delle piastrine nei bambini con esordio recente di ITP, ma non evitano lo sviluppo di ITP cronica, né causano una riduzione della morbosità durante il follow up.

Commento

Nel loro commento gli autori sottolineano le incertezze ancora presenti nella gestione dei bambino con IPT, evidenziate dalla divisione tra interventisti e non interventisti presente anche a livello internazionale, come testimoniano le differenze presenti tra le linee guida del Regno Unito (terapia guidata dai sintomi) e degli Stati Uniti (terapia basata sulla conta piastrinica). Un’ampia variazione dei tassi di trattamento tra centri si ritrova probabilmente anche in Italia ed impone dunque una riflessione sui protocolli locali.

Il presente studio ha il limite metodologico del suo disegno osservazionale e quindi fornisce evidenze poco utili a risolvere i dubbi rispetto a quale sia il migliore approccio terapeutico da tenere in presenza di IPT. I risultati mettono in evidenza un effetto piccolo solo sulle piastrine e limitato ai primi giorni di trattamento, senza differenze nei tre gruppi a diversa intensità di intervento sugli esiti importanti di malattia.

Il tema del trattamento dei bambini con IPT era stato già affrontato nella NL 11, quando era stata presentata una revisione sistematica con metanalisi pubblicata su J Pediatr che confrontava l’utilizzo dei corticosteroidi con quello delle immunoglobuline intravenose (IVIG) e che dimostrava una maggiore efficacia delle IVIG rispetto ai corticosteroidi sul raggiungimento di una conta piastrinica >20.000/mmc a 48 ore dal trattamento.

Referenze

Treutiger I, Rajantie J, Zeller B, et al. for the NOPHO ITP Study Group. Does treatment of newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purpura reduce morbidity? Arch Dis Child 2007;92 704-70

Contenuto gentilmente concesso da: Associazione Culturale Pediatri (ACP) - Centro per la Salute del Bambino/ONLUS CSB - Servizio di Epidemiologia, Direzione Scientifica, IRCCS Burlo Garofolo, Trieste; tratto da: Newsletter pediatrica. Bollettino bimestrale- Agosto-Ottobre 2007.